美国首款基因疗法上市，价格高达85万美元

时间：2018-01-09 00:00:00 来源：网络整理

生物通报道通过一次性的基因疗法来治疗遗传性的视网膜疾病，这对患者来说真是个好消息。可是，高达85万美元的价格（约合550万人民币）又让人难以承受。

2017年12月，美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的基因治疗产品Luxturna，这是美国第一个获批的基因疗法。Luxturna被批准用于治疗遗传性视网膜营养不良（retinal dystrophy），它由RpE65基因突变引起，可造成严重的视力问题。随着疾病的发展，患者最终可能失明。

这种疾病非常罕见，现在美国大约有1000-2000名患者。据Spark估计，每年大约有10-20名婴儿出生时患有RpE65突变引起的视网膜疾病。基因治疗是利用改造的AAV病毒来输送健康的拷贝，以补偿缺陷的基因。

其实，2017年还有两个基因疗法获批，它们分别是诺华的Kymriah和Kite pharmaceutical的Yescarta。不过，这种CAR-T疗法是将体外改造后的T细胞重新输回人体进行血液肿瘤的治疗，不涉及患者自身基因突变的校正。因此从严格意义上说，Luxturna获批意味着基因治疗时代的到来。

据报道，每只眼睛的治疗价格为42.5万美元。不过，Spark的CEO Jeff Marrazzo认为，Luxturna能够让这部分带有缺陷基因的人重见光明，价格高但合理，特别是只需注射一次就能够长期受益。之前有分析师预计Luxturna的价格将高达100万美元。

Marrazzo在接受采访时表示：“我觉得我们做出了正确的折中决定，既保证公司能够从Luxturna中获得经济效益，又确保患者能够接受治疗。”

为了顺利报销，Spark公司在上周三宣布，如果患者在接受Luxturna治疗的30-90天和30个月后未能达到规定的视力阈值，则承诺向医疗保险公司提供部分退款。一次性的基因疗法意味着它是治愈性的，但临床试验的时间不够长，无法确定其疗效是否能持续几十年。

Dana-Farber癌症研究所的儿科肿瘤医生Stuart Orkin博士表示：“就价格和支付价格的体系而言，我认为这与其他的创新疗法几乎一致。”他列举了费用高达数十万美元的CAR-T癌症疗法，以及价格相近的免疫肿瘤疗法。

至于大家关心的疗效，在先前的一项III期临床试验中，Luxturna已取得了良好结果。在接受治疗的29名患者中，有27名（93%）患者的视力得到了显著改善，并且能在暗光下自主走过一条充满障碍的道路。接受治疗1年后，依旧有21名患者可以顺畅地通过测试。（生物通薄荷）

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