柳叶刀：新型CAR-T细胞疗法有望治疗多发性骨髓瘤

时间：2021-06-28 00:00:00 来源：网络整理

梅奥诊所癌症中心的研究人员正在开发一种新型的嵌合抗原受体-T细胞疗法（CAR-T细胞疗法）来治疗多发性骨髓瘤。这项研究成果于6月24日发表在《柳叶刀》杂志上。

梅奥诊所的血液学专家Yi Lin博士称：“CAR-T细胞疗法是一种免疫疗法，它利用人体自身免疫系统的力量，通过改造T细胞来识别和摧毁癌细胞。”他也是这项研究的主要作者。

据介绍，美国FDA在今年3月批准了一种治疗复发难治性多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法（idecabtagene vicleucel，ide-cel）。Lin博士说：“现在，我们正在研究另一种潜在的治疗多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法。”

Lin博士表示，CARTITUDE-1研究是一项phase 1B/II期临床试验。这项试验在至少接受过三种标准药物治疗的多发性骨髓瘤患者身上测试了靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法——ciltacabtagene autotoleucel（cilta-cel），这些标准药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38抗体。

B细胞成熟抗原是一种在多发性骨髓瘤的癌细胞上普遍表达的蛋白质，它是这种侵袭性血液癌症的重要潜在靶点。“cilta-cel 是由患者自身的T细胞制成的，这些T细胞经过了遗传改造，并以单剂量输注的方式给药，”她说。

据Lin博士介绍，治疗的总缓解率（ORR）为97%，完全缓解率和12个月无进展生存率分别为67%和77%。总生存率为89%。

“在我们的论文被《柳叶刀》杂志接受后，这项研究的最新进展也在美国临床肿瘤学会的年会上公布，”Lin博士称。“最新的报告显示，接受这种治疗的患者反应持续加深，完全缓解率达到80%。对于接受过多种疗法的骨髓瘤患者来说，这些结果令人印象深刻。”

展望未来，Lin博士认为更好地了解在这种治疗中完全缓解的患者的临床特征以及复发患者背后的机制将非常重要。

“尽管不能对ide-cel和cilta-cel两项独立的单组研究进行正式比较，但接受cilta-cel治疗的患者有着如此高的缓解率和无进展生存率，这令人相当兴奋，”Lin博士说。

不过，她提醒说，将这项研究转化为临床的个体化治疗还需要解决许多细节问题，包括确保从科研产品到商业产品的转化过程仍然可靠。

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Ciltacabtagene autoleucel, a B-cell maturation antigen-directed chimeric antigen receptor T-cell therapy in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (CARTITUDE-1): a phase 1b/2 open-label study

The Lancet, 2021; DOI: 10.1016/S0140-6736(21)00933-8

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