加拿大批准实验性渐冻症治疗

时间：2022-07-26 10:34:56 来源：网络整理

据《纽约时报》报道，加拿大卫生部批准了一项旨在治疗肌萎缩性侧索硬化症(又称卢伽雷氏症)患者的实验性疗法，并加快批准了一项药物审批计划，该药物显示出希望，但缺乏数据证明其有效性。这项有条件的批准要求该疗法的开发商Amylyx制药公司(Amylyx pharmaceuticals)提供进一步的证据，证明该疗法有效，但它最快将在六周内提供给私人付款人，也可能在几个月内提供给那些通过加拿大公共卫生系统寻求该疗法的人。

据ALS News Today报道，这种疗法名为AMX0035(市场名称为Albrioza)，由牛磺酸去氧胆酸和苯丁酸钠两种药物组成，它们通过阻断线粒体和蛋白质合成细胞器内质网中的应激信号来保护神经细胞。

据《纽约时报》报道，迄今为止，该疗法的有效性已经在一项包括137名参与者的2期临床试验和一项开放标签扩展研究中得到了衡量，该研究跟踪了90名来自原始试验的人，其中34人来自安慰剂组，他们在2期研究结束后开始服用联合药物。与安慰剂组相比，接受治疗的严重疾病后果(包括住院)延迟时间最长的人需要呼吸辅助或死亡的平均时间为6.5个月。此外，《纽约时报》报道称，接受治疗的患者在行走、说话和吞咽等功能丧失的评估中表现出较慢的疾病进展;具体来说，服用这些药物的人与安慰剂组相比，功能退化减少了2.3个百分点。

然而，美国食品和药物管理局(FDA)及其独立顾问委员会并不相信数据显示的疗效足以证明批准这种疗法是合理的。虽然FDA与加拿大卫生部的审批程序类似，但据《纽约时报》报道，FDA在今年3月发现，现有证据不能证明这种疗法能减缓疾病的进展，或帮助ALS患者活得更长。据《纽约时报》报道，虽然咨询委员会以6比4的投票结果反对批准这种疗法，但FDA自己尚未做出最终决定，而是将批准的最后期限延长至9月29日，同时审查额外的数据。

约翰霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院的流行病学家G. Caleb Alexander是顾问委员会的成员，他投票反对批准Albrioza，他告诉《纽约时报》，FDA应该等到更大规模的三期试验结果出来后再批准该疗法，而这要等到2024年。但他补充说，这些药物“在加拿大获得批准只会进一步增加FDA面临的压力，促使其做出有利的裁决并批准该产品。”

ALS协会首席执行官、总统的卡拉尼特·巴拉斯告诉《纽约时报》:“我们预计患有ALS的美国人会尝试访问加拿大的Albrioza，就像我们听说有人试图在亚马逊上购买原料一样。”

除了ALS协会(ALS Association)等患者维权组织推动该药物在美国获得批准外，38名治疗ALS患者的医生上月致信FDA，呼吁尽快批准该药物。这封信认为，ALS患者将从药物组合中明显受益，即使试验结果对某些人来说似乎是渐进的。“这意味着上楼梯和被限制在家里的一层之间的区别。它可以意味着能够自己吃，而不是需要别人帮忙只吃东西。这意味着我们的病人有更多时间和他们所爱的人在一起，”医生们写道。

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