研究提出了将多基因评分扩展到具有混合血统的个体的方法
基因治疗研究人员可以从位于印第安纳大学医学院的国家基因载体生物储备库(NGVB)提供的资源和服务中受益匪浅。这些内容包括93种独特的试剂,可搜索的动物安全性研究数据库以及复制能力病毒测试,这在《人类基因疗法》(Mary Ann Liebert,Inc.,出版商,同行评审期刊)上发表的文章中有详细介绍。单击此处以阅读2020年4月26日之前在Human Gene Therapy网站上免费获得的全文。
“国家基因生物资源库:为基因治疗社区提供资源的十一年”是由印第安纳波利斯印第安纳大学医学院的洛琳·马西森,瑞安·朗和肯尼思·科内塔共同撰写的。
试剂库已向近400位研究人员分发了1,000多种试剂。储存库中包括试剂,例如用于腺相关病毒(AAV)基因转移的质粒和用于生产逆转录病毒,慢病毒,腺病毒和AAV基因疗法的细胞系。NGVB的资源和服务还包括药理和毒理学(药品/毒理学研究)良好实验室规范(GLp)档案库,用于存储药品/毒理学研究的样品。
作者描述了提供NGVB服务的三个基本原理:减少不符合FDA要求的风险;解决临床试验补助金资助期限与延长的试验后监测要求之间的脱节;并降低成本。
“ NGVB资源是NIH战略中的关键要素之一,它使学术研究人员能够在有或没有行业参与的情况下进行其基因疗法的早期临床试验,” Celia博士和总编辑Terence R. Flotte说。艾萨克·海达克(Isaac Haidak),马萨诸塞州伍斯特市马萨诸塞州大学医学院医学教育教授兼教务长兼常务副校长。“如果没有这种资源,这些服务的成本否则将对学术科学家来说是负担得起的,他们的工作将在众所周知的'死亡谷'中灭亡。
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